ABEONA THERAPEUTICS

Max Colao，首席商务官

10月3日| 下午2：30 | La Jolla宴会厅1

纽约，纽约（纳斯达克股票代码：ABEO）

Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开 发针对危及生命的罕见遗传疾病的细胞和基因疗法。Abeona的主要 项目包括用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的EB-101，ABO- 102，一种基于腺相关病毒（A****）的Sanfilippo综合征A型和ABO- 101基因治疗，一种基于腺相关病毒的Sanfilippo综合征基因治疗 B.Abeona也正在开发用于CLN3疾病的ABO-201基因治疗，用于治疗 CLN1疾病的ABO-202，用于治疗大疱性表皮松解症的EB-201，用于 Fanconi贫血症的ABO-301和使用新型CRISPR / Cas9-的ABO-302基 因编辑方法用于罕见血液病的基因治疗。此外，Abeona正在为下一 代候选产品开发专有载体平台AIM。

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ADAPTIMMUNE

Adrian Rawcliffe，首席财务官

10月4日| 下午2：00 | La Jolla Ballroom 1

宾夕法尼亚州费城（纳斯达克股票代码：ADAP）

Adaptimmune是T细胞治疗的领导者，正在进行针对实体肿瘤适应症的多种专有SPEAR T细胞的临床试验。该公司还与GSK合作开展了一 项T细胞计划，该计划已经显示滑膜肉瘤和多发性骨髓瘤患者肿瘤 减少的初步证据。该公司专有的SPEAR T细胞平台已经产生了强大的亲和力增强T细胞疗法管道，多种研究性新药（INDs）开放。Adaptimmune使用这些疗法利用身体自身的免疫系统来发现和摧毁 患病细胞。该公司的SPEAR TCR疗法为通常没有其他选择的患者提 供了承诺。

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ADVERUM BIOTECHNOLOGIES

Leone Patterson，临时总裁，首席执行官兼首席财务官

10月3日| 下午5：00 | La Jolla Ballroom 1

Menlo Park，CA（纳斯达克股票代码：ADVM）

Adverum是一家临床阶段的基因治疗公司，针对严重罕见和眼部疾 病的未满足医疗需求。Adverum拥有强大的管道，其中包括用于治 疗罕见疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏症和遗传性血管性水肿以及湿性年 龄相关性黄斑变性的候选产品。利用基于下一代腺相关病毒（A**** ）的定向进化平台，Adverum生成候选产品，旨在通过诱导治疗性 蛋白质的持续表达来提供持久的功效。Adverum与Regeneron Pharmaceuticals签订合作协议，研究，开发和商业化用于眼科疾 病的基因治疗产品，以及Editas Medicine，以探索用于治疗遗传 性视网膜疾病的基因组编辑药物的交付。

http://www.**verum.com

AEGLE THERAPEUTICS

Shelley Hartman，首席执行官

10月4日 下午4：15 | La Jolla Ballroom 2

迈阿密，佛罗里达（私人）

Aegle Therapeutics是一家再生医学公司，从同种异体骨髓间充质 干细胞中分离细胞外囊泡（EV），以治疗严重的皮肤病，包括烧伤，疤痕和大疱性表皮松解症。在2018年4月，美国食品和药物管理 局（FDA）批准了该公司的第一个研究性新药（IND）申请，以开始 烧伤患者的临床试验。Aegle计划在今年晚些时候为EB治疗提供额 外的IND。

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AGILIS BIOTHERAPEUTICS

Jodi Cook，博士，PTC治疗学基因治疗和战略负责人

10月3日| 上午11：00 | La Jolla Ballroom 2

Lynnfield，MA（私人）

Agilis Biotherapeutics正在推进创新基因疗法，旨在为患有影响 中枢神经系统的衰弱，通常是致命的罕见遗传疾病的患者提供长期 疗效。

http://www.**ilisbio.com

AGTC

Sue Washer，总裁兼首席执行官

10月4日| 上午11：00 | La Jolla Ballroom 2

Alachua，FL（纳斯达克股票代码：AGTC）

AGTC是一家临床阶段的生物技术公司，使用专有的基因治疗平台为 患有罕见和衰弱性疾病的患者开发转化基因疗法。它最初的重点是 眼科领域，它在X连锁视网膜劈裂症（XLRS），X连锁视网膜色素变 性（XLRP）和全色盲（ACHM CNGB3和ACHM CNGA3）方面进行了积极的临床试验。除了临床试验外，AGTC还拥有光遗传学，肾上腺脑白 质营养不良（ALD）和耳科学的临床前项目。正在与Biogen合作开 发临床阶段的XLRS和XLRP计划，ALD的发现计划和另外两个眼科计 划。除了产品线，

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AMERICAN GENE TECHNOLOGIES

David Pauza，博士，首席科学官

10月3日| 下午5：45 | La Jolla Ballroom 2

Rockville，MD（私人）

American Gene Technologies International（AGT）是一家先进的基因和细胞治疗公司，拥有专利技术，具有广泛的应用，包括免 疫肿瘤学，传染病和单基因疾病。AGT因其新型免疫肿瘤学方法获 得了两项专利，该方法可刺激γ-δ（γδ）T细胞攻击各种上皮癌。临床前动物研究表明原发性肿瘤具有高效率，远端肿瘤具有远隔 效应。预计将于2020年与斯坦福大学医-9728太阳集团的AGT合作者Dean Felsher一起在肝癌（HCC）中进行概念验证。AGT将在今年年底前 将其艾滋病治愈候选人纳入诊所。在HIV患者血液的试验期间已经 初步确认了这种治愈方法。

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ATARA BIOTHERAPEUTICS

John Craighead，投资者关系和企业传播副总裁

10月3日 上午11：15 | La Jolla Ballroom 1

旧金山，加利福尼亚（纳斯达克股票代码：ATRA）

Atara Biotherapeutics是一家领先的现成同种异体T细胞免疫治疗 公司，为癌症，自身免疫性疾病和病毒性疾病患者开发新型治疗方 法。Atara最先进的T细胞免疫疗法tabelecleucel

tab-cel?正处 于III期开发阶段，用于治疗EB病毒移植后淋巴增生性疾病（EBV + PTLD）患者。Tab-cel?也正在其他EBV相关的血液和实体肿瘤中进 行研究，包括鼻咽癌（NPC）。Atara还开发了现成的，同种异体的ATA188和自体ATA190 T细胞免疫疗法，使用互补的靶向抗原识别技 术，用于特定的EBV抗原，被认为对多发性硬化症（MS）的潜在治 疗很重要。

http://www.**arabio.com

ATHERSYS Gil Van Bokkelen博士，董事长兼首席执行官

下午5：30 | La Jolla Ballroom 1

俄亥俄州克里夫兰市（纳斯达克股票代码：ATHX）

Athersys是一家国际生物技术公司，致力于开发旨在扩展和提高人 类生活质量的治疗产品。该公司通过开发MultiStem细胞疗法，专 注于再生医学领域，这是一种专利的，****衍生的“现成”干细胞 产品。该公司的使命是治疗严重

危及生命的疾病和病症，这些疾 病和病症存在大量未满足的医疗需求。该公司特别关注神经，心血 管，炎症和免疫疾病领域的疾病适应症以及其他重症监护指征。他 们有几项正在进行的临床试验，包括最先进的方案，治疗缺血性中 风的III期临床试验（MASTERS-2），这是根据美国食品和药物管理 局的特别议定书评估进行的。该计划已获得快速通道和再生医学高 级治疗（RMAT）指定。他们的合作伙伴Healios KK也在日本进行平 行登记试验。

http://www.**hersys.com

****ROBIO

Nerissa Kreher，医学博士，首席医疗官

10月3日| 下午3：00 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（纳斯达克股票代码：****RO）

****ROBIO是基于慢病毒的基因疗法的领导者，是一家开发破坏性疗 法的临床阶段公司，有可能以单剂量改变患者的生命。

http://www.**robio.com

BIOTIME

Gary Hogge，博士，临床和医疗事务高级副总裁

10月3日 下午5：45 | La Jolla Ballroom 1

Alameda，CA（纳斯达克股票代码：BTX）

BioTime是一家专注于退行性疾病的临床阶段生物技术公司。其临 床计划基于两种平台技术：细胞替代和细胞/药物输送。凭借其细 胞更换平台，BioTime利用其专有的多能细胞技术生产新的细胞和 组织。开发这些细胞和组织以代替由于退行性疾病

损伤而使功能 失调丧失的细胞和组织。BioTime的细胞/药物输送计划基于其专 有的HyStem?细胞和药物输送基质技术。HyStem?的设计部分是为了 提供细胞替代疗法的转移，保留和/植入。

http://www.**otime.com

BLUEBIRD BIO

Jeffrey Walsh，首席财务和战略官

10月3日| 上午11：30 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（纳斯达克股票代码：BLUE）

凭借其基于慢病毒的基因疗法，T细胞免疫治疗专业知识和基因编 辑能力，bluebird bio已经建立了一个综合产品平台，可广泛应用 于严重的遗传性疾病和癌症。bluebird bio的基因治疗临床项目包 括用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D候选产品及其用于 治疗输血依赖性β-地中海贫血和严重镰状细胞病的LentiGlobin BB305候选产品。bluebird bio的肿瘤学管道建立在该公司在慢病 毒基因传递和T细胞工程领域的领导地位之上。bluebird bio的首 席肿瘤学项目bb2121是一项与Celgene合作的抗BCMA CAR-T计划。

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BLUEROCK THERAPEUTICS

Emile Nuwaysir，博士，总裁兼首席执行官

10月3日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 2

Cambridge，MA（私人）

BlueRock Therapeutics是一家工程细胞治疗公司，其使命是为难 治性疾病开发再生药物。BlueRock的细胞+基因平台利用神经病学，心脏病学和自身免疫适应症的新药物细胞的力量。BlueRock的细 胞分化技术概括了细胞的发育生物学，以生产天然细胞疗法，进一 步设计其功能。利用这些细胞疗法来替换受损

退化的组织，可以 恢复

再生失去的功能。BlueRock由Versant Ventures于2016年创 立，并且是拜耳公司和Versant公司在生物技术史上有史以来规模 最大的A系列融资之一。BlueRock的文化定义为科学创新，最高的道德标准以及为所有受益者带来变革性治疗的紧迫性。

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B-MOGEN BIOTECHNOLOGIES

David Hermanson，博士，技术运营首席科学家

10月3日| 下午1：45 |

明尼苏达州明尼阿波利斯市La Jolla宴会厅（私人）

B-MoGen Biotechnologies是一家基因组工程公司，旨在解决复杂的细胞工程挑战，以加速人类疾病的研究和新疗法的开发。B- MoGen团队配备了专有工具和知识，这些工具和知识已经发展成为 高效细胞工程的精细方法。该公司利用这种独特的专业知识提供三 种不同的服务，解决高度复杂的基因传递和基因编辑问题 他们提 供基于非病毒转座子的基因传递平台，以支持T细胞免疫治疗行业; 他们是世界上第一家展示线粒体基因组基因组工程的公司; 他们提 供两种细胞系的按服务定制细胞工程，并且，独特的，

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CALADRIUS BIOSCIENCES

道格拉斯洛索多，医学博士，首席医疗官

10月4日| 下午2：15 | 拉霍亚舞厅2

巴斯金里奇，NJ（NASDAQ：CLBS）

Caladrius Biosciences公司是一个临床阶段开发公司，基于多个 技术平台和靶向心血管和自身免疫适应症细胞治疗产品开发中。其 针对难治性心绞痛的晚期心血管细胞治疗最近获得了再生医学进展 治疗（RMAT）的称号，其严重的肢体缺血计划在日本获得了 Sakigake状态。

http://www.**ladrius.com

摩羯座治疗师

Linda Marban，博士，总裁兼首席执行官

10月3日| 上午11：30 | La Jolla Ballroom 2

洛杉矶，加利福尼亚州（纳斯达克股票代码：CAPR）

Capricor Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为 Duchenne肌营养不良症（DMD）和其他罕见疾病开发生物疗法。Capricor的主要候选药物CAP-1002是一种基于细胞的候选药物，目 前正在临床开发中用于治疗DMD。Capricor还在探索CAP-2003的潜 力，CAP-2003是一种无细胞，基于细胞外囊泡的候选物，用于治疗 多种疾病。

http://www.**pricor.com

CARIBOU BIOSCIENCES

Rachel Haurwitz，博士，总裁兼首席执行官

10月4日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 2

Berkeley，CA（私人）

Caribou Biosciences是CRISPR / Cas9生物学先驱创立的CRISPR基 因组编辑领域的领先公司，并使用下一代基因编辑技术开发“现成 ”CAR的管道-T候选人和基于微生物组的疗法。驯鹿的工具和技术 为治疗开发，农业生物技术，工业生物技术以及基础和应用生物学 研究提供了变革能力。

http://www.**riboubio.com

CARISMA THERAPEUTICS

Steve Kelly，总裁兼首席执行官

10月3日| 下午2：30 | La Jolla Ballroom 2

宾夕法尼亚州费城（私人）

CARISMA Therapeutics是开发CAR巨噬细胞的先驱，这是一种破坏 性的免疫治疗方法。该公司的技术利用巨噬细胞生物学，嵌合抗原 受体工程和过继细胞疗法的进步来治疗人类疾病。

http://www.**rismatx.com

CELLERANT THERAPEUTICS

Ram Mandalam，博士，总裁兼首席执行官

10月4日 上午9：30 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亚州圣卡洛斯（私人）

Cellerant Therapeutics是一家临床阶段公司，开发用于血液系统 恶性肿瘤和其他血液相关疾病的基于细胞和抗体的创新免疫疗法。我们有两种产品正在开发中。我们的主要产品romyelocel-L是一种 通用细胞疗法，可预防长期中性粒细胞减少症期间的感染。我们计 划在2019年开始进行romyelocel-L的III期试验，美国食品和药物 管理局（FDA）已授予romyelocel-L再生医学高级治疗（RMAT）称 号。我们的第二个产品CLT030是一种抗体 - 药物偶联物，用于临 床前开发，通过靶向和杀死白血病干细胞来治疗AML，白血病干细 胞被认为是患者复发的原因。CLT030针对的是C型凝集素样分子-1 （CLL1），它在白血病干细胞中高表达，

http://www.**llerant.com

CELL MEDICA

Stefanos Theoharis，博士，企业发展和合作伙伴高级副总裁

10月4日 下午4：30 | La Jolla Ballroom 2

英国伦敦（私人）

Cell Medica致力于通过细胞免疫疗法的显着治疗潜力改善患者的生活。该公司的方法是应用创新技术，旨在改善造血干细胞移植后的癌症治疗和免疫重建。Cell Medica开发了一个商业平台，使该 公司成为蜂窝产品制造和商业化的领导者。该公司与领先的学术机 构合作，将早期创新转化为医药产品。Cell Medica高度敬业的团 队迎合了细胞疗法领域所面临的挑战。凭借患者在其活动中的优势，公司通过合作和成功的意愿克服了巨大的挑战。

http://www.**llmedica.com

Roberto Bobadilla，博士，首席执行官

10月4日 下午5：00 | La Jolla Ballroom 2

智利圣地亚哥（私人）

Cell for Cells是一家智利生物技术公司，致力于创新细胞疗法的研究，开发和商业化，通过ISO 9001认证的制造工艺，符合高标准的科学，技术和国际质量：2015.每种疗法都在Cell for Cells实 验室中按照GMP标准生产。经过Duly认证的专家会应用该公司的疗 法。

http://www.**c.cl/english/

CYNATA THERAPEUTICS

罗斯麦克唐纳，博士，首席执行官

10月4日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

澳大利亚墨尔本（ASX：CYP）

Cynata Therapeutics是一家澳大利亚临床阶段干细胞和再生医学 公司，正在开发一种治疗性干细胞平台技术Cymerus，源自威斯康 星大学麦迪逊分校，这是干细胞研究的全球领导者。专有的Cymerus技术解决了现有多供体间充质干细胞（MSCs）生产方法的一个关键缺点，用于治疗用途，这是在商业规模上实现一致，经济 制造的能力。Cymerus利用诱导多能干细胞（iPSCs）通过专有过程 产生MSC，该过程独立于供体限制，为治疗产品制造提供“现成的”干细胞平台。患者登记最近在该公司第一个移植物抗宿主病产品的I期临床试验中完成; 初步结果非常有希望。Cynata与富士胶片 公司建立了战略合作伙伴关系，富士胶片是该公司较大的股东之一。

http://www.**nata.com

DISCGENICS

Flagg Flanagan，董事长兼首席执行官

10月3日| 下午4：15 | La Jolla宴会厅2

犹他州盐湖城（私人）

DiscGenics是一家私营的临床阶段再生医学公司，致力于开发减轻 脊柱退行性疾病患者疼痛和恢复功能的细胞疗法。DiscGenics正在 利用椎间盘细胞的恢复潜力来开发治疗方法，该公司认为这将对数 百万患有背痛的衰弱影响产生深远的影响。DiscGenics的第一个候 选产品IDCT是一种同源的，异体的，“现成的”可注射细胞疗法，用于治疗退行性椎间盘疾病（DDD）患者。

http://www.**scgenics.com

DYNO

THERAPEUTICS Eric Kelsic，博士，首席执行官

10月3日| 下午4：45 | La Jolla Ballroom 2

Dyno Therapeutics创造了新型腺相关病毒（A****）载体，可为革命 性基因和基因组编辑疗法提供安全，有效和有针对性的体内递送。该公司的数据驱动方法将数百万个A****衣壳的下一代DNA合成与高通 量测序和机器学习相结合。该公司正在系统地绘制衣壳序列和功能 之间的关系，以优化A****衣壳，以提高治疗效果，与临床和临床前 阶段公司合作。

http://www.**no-tx.com

FIBROCELL SCIENCE总裁兼首席执行官

John Maslowski

10月3日| 下午3：00 | La Jolla Ballroom 2

宾夕法尼亚州埃克斯顿（纳斯达克股票代码：FCSC）

Fibrocell是一家自体细胞和基因治疗公司，将个性化生物制剂转 化为影响皮肤和结缔组织疾病的医学突破。Fibrocell最先进的候 选产品FCX-007是用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的I / II期临床试验的主题。Fibrocell也在开发FCX-013，该公司的产品 候选者用于治疗中度至重度局部硬皮病。Fibrocell的基因治疗组 合正在与合成生物学领导者Intrexon Corporation的全资子公司 Precigen合作开发。

http://www.**brocell.com

灵活疗法

Adam Muzikant，博士，业务发展副总裁

10月4日 下午5：00 | La Jolla Ballroom 1

伯灵顿，马萨诸塞州（纳斯达克股票代码：FLXN）

Flexion Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发和商业化 新型局部疗法，用于治疗肌肉骨骼疾病患者，从骨关节炎（OA）开 始。2017年10月，美国食品和药物管理局（FDA）批准该公司的第 一个产品ZILRETTA（曲安奈德缓释注射悬浮液），作为第一个也是 唯一一个延长释放，关节内（关节内）注射用于管理OA膝关节疼痛。Flexion的管道包括FX201，这是一种临床前阶段的关节内基因疗 法，用于膝关节炎患者的疼痛缓解和疾病改良。FX201设计用于在 关节内存在炎症时刺激抗炎蛋白，白细胞介素-1受体拮抗剂（IL- 1Ra）的产生。基于强大的临床前数据，单次注射FX201可能有助于 在关节中表达IL-1Ra至少一年。Flexion于2018年与FDA举行了一次 研究前新药（IND）会议，预计将于2019年在膝OA开始首次人体试 验。

http://www.**exiontherapeutics.com

频率治疗

Ajay Rai，企业发展副总裁

10月3日 下午1：15 | La Jolla Ballroom 2

Woburn，MA（私人）

Frequency Therapeutics开发的小分子药物可激活体内的祖细胞，恢复健康组织。祖细胞是整个身体组织的天然来源，并且通过成年 期保持存在。通过这些祖细胞的短暂激活，频率可以在没有基因工 程复杂性的情况下进行疾病修改。该公司的疗法使用专有的小分子 药物组合，使休眠的祖细胞繁殖并产生新的细胞。

http://www.**equencytx.com

FUJIFILM

CELLULAR DYNAMICS Nicholas Manusos，战略与业务发展高级副总 裁

10月4日 上午11：15 | La Jolla Ballroom 2

Madison，WI（私人）

Cellular Dynamics International（CDI）是一家FUJIFILM公司，生产用于基础，转化和药物发现以及再生医学应用的人体细胞。该 公司的iPSC衍生的iCell和MyCell产品可立即获得健康和患病的细 胞模型，如神经元，心肌细胞和肝细胞，以满足小规模和大规模的需求。

http://www.**jifilmcdi.com

HEALIOS

David Smith，首席商务官

10月4日 下午4：30 | La Jolla Ballroom 1

日本东京（JPX 4593.T）

Healios是一家生物技术企业，领导开发用于再生医学的iPS细胞产 品领域。该公司成立于2011年，并于2015年在证券交易所上 市.Healios正在与Suimitomo Dainippon Pharma共同开发一种治疗 年龄相关性黄斑变性的产品，该计划是在2020年获得批准生产和分 销的计划。该公司也开始研究和开发能够与横滨市立大学共同创造 功能性人体器官的产品。

http://www.**alios.co.jp/en/

HISTOGENICS

Adam Gridley，总裁兼首席执行官

10月3日| 下午4：30 | La Jolla Ballroom 2

Waltham，MA（纳斯达克股票代码：HSGX）

组织学是恢复性细胞疗法发展的领导者，可以提供快速缓解疼痛和 恢复功能。Histogenics的主要研究产品NeoCart旨在重建患者的膝 关节软骨，从源头治疗疼痛，并可能预防骨关节炎的发展。NeoCart是最严格研究的矫形外科修复细胞疗法之一。Histogenics 完成了其NeoCart III期临床试验的注册，并预计将在今年第3季度 报告一年的一年优势数据。NeoCart设计用于在治疗时表现为关节 透明软骨，因此，与目前的护理标准相比，可以为患者提供更快速的疼痛缓解和加速恢复。

http://www.**stogenics.com

同源药物

Arthur Tzianabos，博士，总裁兼首席执行官

10月3日| 下午2：15 | La Jolla Ballroom 1

Bedford，MA（纳斯达克股票代码：FIXX）

Homology Medicines是一家遗传药物公司，致力于通过治愈疾病的根本原因，改变患有罕见遗传性疾病的患者的生活，这些疾病具有 显着的未满足的医疗需求。Homology的专有平台旨在利用其人类造 血干细胞衍生的腺相关病毒载体（A****HSCs）通过基因治疗

无核 酸酶基因编辑方式在各种遗传疾病中精确有效地提供体内遗传药物。。Homology拥有一支管理团队，在发现，开发和商业化治疗方 面拥有成功的记录，特别关注15种A****HSC的罕见疾病和知识产权。同源学认为其引人注目的临床前数据，科学专业知识，

http://www.**mologymedicines.com

IMMUSOFT

Sean Ainsworth，首席执行官

10月3日| 上午11：15 | La Jolla Ballroom 2

西雅图，华盛顿（私人）

Immusoft的使命是开发一个令人兴奋的新突破平台，通过一个称为 免疫系统编程的过程来治疗各种遗传疾病。该公司的技术能够将编 码治疗性蛋白质的基因有效插入患者的免疫细胞（B细胞/浆细胞） 中。该公司的自体细胞治疗产品是基因修饰的浆母细胞。Immusoft 是一家后期临床前公司，致力于在2018年提交 IND。

http://www.**musoft.com

IOVANCE BIOTHERAPEUTICS

Maria Fardis，博士，总裁兼首席执行官

10月4日 下午2：15 | La Jolla Ballroom 1

加利福尼亚州圣卡洛斯（纳斯达克股票代码：IOVA）

Iovance Biotherapeutics致力于通过开发利用患者自身免疫系统的免疫肿瘤肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法来治疗癌症。Iovance专 注于自体细胞免疫疗法的开发和商业化，优化用于治疗实体瘤的个 性化TIL。该公司的TIL技术旨在解决降低体内天然抗肿瘤免疫反应的各种障碍。该公司正在进行四项II期临床试验，以评估TIL治疗 转移性黑色素瘤，头部鳞状细胞癌，转移性非小细胞肺癌（NSCLC ）和宫颈癌患者的疗效和安全性。Iovance还在研究卵巢癌和肉瘤 中的TIL治疗。

http://www.**vance.com

KRYSTAL BIOTECH

Suma Krishnan，创始人兼首席运营官

10月3日 下午2：45 | La Jolla Ballroom 2

宾夕法尼亚州匹兹堡（纳斯达克股票代码：KRYS）

Krystal Biotech开发了一种专有的基因治疗平台，即Skin TARgeted Delivery平台

STAR-D平台，该平台由正在申请专利的工程病毒载体和皮肤优化的基因转移技术组成，用于开发“现成的”治疗方法。皮肤病，没有已知的有效治疗方法。该公司改良的HSV-1是一种复制缺陷型，非整合型病毒载体，可有效渗透广泛的皮肤细胞。其高有效负载能力，适应大型

多个基因和低免疫原性，使其成为直接和重复传递到皮肤的合适选择。

http://www.**ystalbio.com

LONGEVERON

Joshua Hare，医学博士，联合创始人兼首席科学官

10月4日 下午4：45 | La Jolla Ballroom 2

Longeveron是一家临床阶段的细胞医学公司，开发专有的同种异体 干细胞产品。该公司有四种研究性新药（IND），四种主动注册临 床试验和一种专门针对老年脆弱患者的治疗登记。该公司的主要治 疗重点是老龄化相关疾病和危及生命的疾病，目前尚无可用的治疗 方法。该研究的主要产品是间充质干细胞，该研究在Aging Frailty患者的IIb期试验中进行了测试。Longeveron拥有世界上最 先进的Aging Frailty临床计划。Frailty影响了65岁以上所有人的约12-15％，并且对于具有大量老年人口统计数据的国家来说是一 个巨大的成本负担。Longeveron还在日本完成了PMDA会议，并准备 在日本老年人脆弱患者中开展II期临床试验。Longeveron拥有符合 cGMP标准的细胞处理设施，使用专有的制造工艺生产临床供应。

http://www.**ngeveron.com